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北京大學研究人員近日在英國期刊《自然·生物技術(shù)》雜志在線發(fā)表研究論文，首次報道了一種新型的核糖核酸（RNA）單堿基編輯技術(shù)。利用該技術(shù)，研究人員在一系列疾病相關(guān)基因轉(zhuǎn)錄本中實現(xiàn)了高效、精準的編輯。該技術(shù)的建立為生命科學基礎(chǔ)研究和疾病治療提供了一種全新的工具。

據(jù)了解，近年來，以CRISPR/Cas9為代表的基因組編輯技術(shù)在生物醫(yī)學等諸多領(lǐng)域產(chǎn)生了深遠影響，即利用細菌特有的免疫系統(tǒng)及一種名為Cas9的酶對目標細胞DNA序列進行修改，以期實現(xiàn)對由基因缺陷所引起的疾病的有效治療。

課題組專家，北京大學生命科學學院、北京大學生物醫(yī)學前沿創(chuàng)新中心研究員魏文勝介紹，雖然這項技術(shù)影響深遠，但目前存在的一系列問題使其在臨床治療應(yīng)用中遭遇瓶頸，例如由蛋白過表達引起的DNA/RNA水平的脫靶效應(yīng)，由外源蛋白表達引起的機體免疫反應(yīng)及損傷等。問題的根源之一在于當前的基因編輯體系依賴于外源編輯酶或效應(yīng)蛋白的表達。為此，亟須建立新型基因編輯工具，特別是擺脫傳統(tǒng)技術(shù)依賴于外源蛋白表達的桎梏。

RNA是存在于生物細胞以及部分病毒、類病毒中的遺傳信息載體。魏文勝課題組在研究中首次發(fā)現(xiàn)，只需轉(zhuǎn)入一條特殊設(shè)計的“向?qū)?rdquo;RNA，就能夠通過招募細胞內(nèi)源的蛋白對目標RNA上特定的腺苷酸產(chǎn)生高效精準的編輯，并不需要引入任何外源效應(yīng)蛋白。這種新型RNA編輯技術(shù)被命名為LEAPER。