每經(jīng)編輯｜每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都    

◎每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都

對(duì)我國(guó)數(shù)以萬計(jì)的罕見病患者而言，“孤兒藥”量少價(jià)高是他們無法回避的現(xiàn)實(shí)?！睹咳战?jīng)濟(jì)新聞》記者近日調(diào)查發(fā)現(xiàn)，“孤兒藥”尷尬處境背后，隱藏著一些有悖于市場(chǎng)導(dǎo)向的現(xiàn)象。

市場(chǎng)咨詢公司EvaluateGroup發(fā)布的2014年“孤兒藥”市場(chǎng)報(bào)告顯示，2020年“孤兒藥”有望占到處方藥總銷售額的19%，在不包括仿制藥份額的前提下，年銷售額將達(dá)到1760億美元，年復(fù)合增長(zhǎng)率接近11%，而常見病藥物的年增長(zhǎng)僅4%。

“孤兒藥”已不再是一個(gè)縫隙市場(chǎng)，這也成為世界級(jí)制藥企業(yè)的共識(shí)，目前輝瑞、羅氏等均已進(jìn)入該研發(fā)領(lǐng)域。

然而，對(duì)國(guó)內(nèi)藥企而言，研發(fā)“孤兒藥”意味著面臨研發(fā)、生產(chǎn)、銷售風(fēng)險(xiǎn)。

跨國(guó)藥企搶食市場(chǎng)“蛋糕”

從美國(guó)上世紀(jì)80年代推出全世界首個(gè)“孤兒藥”法案，到如今FDA公開的“孤兒藥”目錄收納的數(shù)百種藥品，不難看出歐美發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)這一特殊領(lǐng)域市場(chǎng)藍(lán)海的支持力度。

據(jù)了解，目前已有不少跨國(guó)藥企巨頭，如輝瑞、羅氏、賽諾菲、拜耳、葛蘭素史克等涌向“孤兒藥”市場(chǎng)，欲搶食這塊萬億市場(chǎng)的大“蛋糕”。

有觀點(diǎn)認(rèn)為，與常見病相比，罕見病病患數(shù)量雖然相對(duì)較少，但“孤兒藥”價(jià)格高昂。2014年，每名罕見病患者在“孤兒藥”上的平均花費(fèi)約13.78萬美元，是其他常見病用藥平均費(fèi)用的6倍。

一位不愿具名的某知名跨國(guó)藥企人士向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，以血友病為例，患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的藥物，而單價(jià)最低約為每支1000多元，即患者每年需最少支付10多萬元的藥費(fèi)，“有時(shí)會(huì)出現(xiàn)供不應(yīng)求，甚至斷貨的情況。”

此外，“專利懸崖”也是跨國(guó)藥企集體面臨的困境，越來越多常見病藥物同質(zhì)化嚴(yán)重、競(jìng)爭(zhēng)慘烈，“孤兒藥”則成為其另辟利潤(rùn)來源的一個(gè)不錯(cuò)選擇。

在政策扶持和市場(chǎng)空間的雙輪驅(qū)動(dòng)下，跨國(guó)藥企的“孤兒藥”之路顯得較為平坦。FDA推行的“孤兒藥”法案中提及，聯(lián)邦政府對(duì)藥企在“孤兒藥”的研發(fā)經(jīng)費(fèi)退稅最高可達(dá)50%，并且還有相關(guān)競(jìng)爭(zhēng)性聯(lián)邦經(jīng)費(fèi)支持。

成本、技術(shù)成“攔路虎”

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，“孤兒藥”市場(chǎng)未來具備高成長(zhǎng)性在藥企眼中已是共識(shí)，其中也包括國(guó)內(nèi)藥企。

“這幾年，隨著社會(huì)對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)不斷提高，市場(chǎng)空間確實(shí)大了不少，我們不能否認(rèn)這個(gè)事實(shí)。”萬全萬特制藥公司研發(fā)部人士表示，但這對(duì)大多數(shù)藥企來說，吸引力還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

市場(chǎng)增長(zhǎng)強(qiáng)勁卻難以調(diào)動(dòng)企業(yè)的積極性，這似乎像一個(gè)偽命題。

“國(guó)內(nèi)藥企研發(fā)立項(xiàng)大多會(huì)盡量避開‘孤兒藥’。”罕見病發(fā)展中心主任黃如方表示，除了政策上的空白外，技術(shù)壁壘和成本考量往往會(huì)令藥企失去研發(fā)勇氣。

罕見病發(fā)展中心提供的資料顯示，根據(jù)國(guó)際先例，開發(fā)和上市一個(gè)“孤兒藥”的成功率在1/5000左右，需要投入的資金和時(shí)間成本都較高。

“對(duì)新藥研發(fā)的不重視不僅存在于‘孤兒藥’領(lǐng)域，這是我國(guó)生物制藥領(lǐng)域的普遍現(xiàn)象。”海南一家制藥企業(yè)人士表示，絕大多數(shù)跨國(guó)藥企研發(fā)投入比例為年銷售收入的15%～20%，我國(guó)則大多還停留在5%以下的水平。

藥企不愿加大研發(fā)投入，一個(gè)重要原因是，其研發(fā)水平尚無法與跨國(guó)藥企匹敵。

上述跨國(guó)藥企業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人向記者介紹，她所在公司生產(chǎn)的治療血友病的藥物主要成分凝血因子8是通過生物提取，純度較高，且需要250多天的生產(chǎn)周期。“國(guó)產(chǎn)的凝血因子8一般是從人體血液中提取，可能含有病毒因子，純度有限。”

對(duì)企業(yè)而言，利潤(rùn)永遠(yuǎn)是其決策的關(guān)鍵考慮。“和常見藥相比，‘孤兒藥’基數(shù)小，藥企還要擔(dān)負(fù)新設(shè)備購(gòu)入、人員成本、批量生產(chǎn)后的保質(zhì)期限紅線以及與跨國(guó)藥企直接競(jìng)爭(zhēng)的風(fēng)險(xiǎn)，藥企很難得到實(shí)惠。”上述海南制藥企業(yè)人士表示。

諸多業(yè)內(nèi)認(rèn)為，基于我國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)的現(xiàn)狀，至少在10～20年內(nèi)，我國(guó)的“孤兒藥”研發(fā)還是會(huì)以仿制歐美已過了專利保護(hù)期的“孤兒藥”為主。