每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜文多    

6月6日13時32分，北京大學(xué)人民醫(yī)院黃曉軍院士團(tuán)隊(duì)開出了國內(nèi)首款干細(xì)胞藥物的首張?zhí)幏?，一名急性移植物抗宿主?。╝GVHD）患者在當(dāng)天完成藥物注射。

圖片來源：視頻截圖

根據(jù)“鉑生干細(xì)胞用戶服務(wù)”小程序，這款在國內(nèi)獲批上市的首款干細(xì)胞藥物——艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）每劑定價(jià)1.98萬元（含6000萬單位細(xì)胞）。近日，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者與鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡稱“鉑生卓越”）確認(rèn)后得知，如果按照8次為一個完整推薦療程計(jì)算，整個療程的費(fèi)用大約是15.84萬元，這一價(jià)格只有美國同類藥物“Ryoncil”的1/70。

6月17日，哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍接受了《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者微信采訪。作為艾米邁托賽注射液的評審組組長，他認(rèn)為該藥物獲批上市是干細(xì)胞治療領(lǐng)域的里程碑事件，意味著該領(lǐng)域?qū)徳u標(biāo)準(zhǔn)已逐步確立。

“但一定要強(qiáng)調(diào)干細(xì)胞不是萬能的，一旦它是萬能的，那它就什么也不能。”馬軍提醒道。

三十多年強(qiáng)監(jiān)管下的首款干細(xì)胞藥物 今年開出全國首張?zhí)幏?/h2>

6月6日清晨，一劑艾米邁托賽注射液從凍存環(huán)境取出，首個藥物的配藥工作有序展開，經(jīng)過取藥、清洗、質(zhì)檢、包裝等程序，藥品被放入專業(yè)冷鏈箱后送往醫(yī)院。在醫(yī)院，患者家屬對藥品進(jìn)行掃碼驗(yàn)證。當(dāng)天13時32分，艾米邁托賽注射液完成首支注射，這標(biāo)志著國內(nèi)干細(xì)胞藥品正式開啟商業(yè)化臨床應(yīng)用。

在此前30多年中，干細(xì)胞治療在國內(nèi)處于強(qiáng)監(jiān)管狀態(tài)。2009年，各種基于干細(xì)胞的療法被歸類為“Ⅲ類”醫(yī)療技術(shù)，它們被視作“存在倫理問題但仍需要臨床驗(yàn)證”的醫(yī)療技術(shù)。

即便是FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局），對細(xì)胞療法采取的也是嚴(yán)格但逐步開放的監(jiān)管。這是因?yàn)楦杉?xì)胞療法是利用干細(xì)胞自我更新和多向分化的潛能去治療疾病、修復(fù)受損組織，而這樣的過程具有一定倫理風(fēng)險(xiǎn)。

鉑生卓越研發(fā)的艾米邁托賽注射液是一種人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞新藥，其干細(xì)胞來源為成人組織，倫理風(fēng)險(xiǎn)較低。

 圖片來源：來覓研究院發(fā)布的《干細(xì)胞療法：臨床突破與資本熱浪》截圖

今年1月，艾米邁托賽注射液經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)，可用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。這種常見于異基因造血干細(xì)胞移植后的免疫并發(fā)癥，在特定的受移植人群中較為常見，大約35%~50%的造血干細(xì)胞移植受者會發(fā)生aGVHD。

評審專家稱本次獲批為里程碑事件，意味著審評標(biāo)準(zhǔn)逐步確立

根據(jù)咨詢公司弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)，2024年中國全年約有1.1萬例新發(fā)aGVHD患者。aGVHD的一線治療藥物是糖皮質(zhì)激素，但其有效率不足50%。這意味著大約有一半的患者可能對激素治療無反應(yīng)或反應(yīng)不佳，即我國每年有約5500例激素治療失敗的aGVHD患者。

鉑生卓越此次獲批適應(yīng)證面向的患者在數(shù)量上更少。6月17日，馬軍告訴記者，艾米邁托賽注射液只能用于14歲以上、消化道受累為主的患者群體，國內(nèi)這部分患者僅有2000~3000人（每年新發(fā)），“（藥物）適應(yīng)證很窄”。

作為附條件獲批上市的藥品，艾米邁托賽注射液在上市后仍需繼續(xù)觀察臨床效果和潛在長期風(fēng)險(xiǎn)。北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科主任醫(yī)師、北京大學(xué)血液病研究所副所長張曉輝曾向媒體表示：“（需要）更多數(shù)據(jù)和病/案例的積累，更多地進(jìn)行研究，更多地進(jìn)行觀察，后續(xù)還有很長的路要走，來治愈這種移植類抗宿主病?！?/p>

但不可否認(rèn)的是，艾米邁托賽注射液的獲批，意味著國內(nèi)干細(xì)胞治療正從實(shí)驗(yàn)室的概念性產(chǎn)品向商業(yè)化應(yīng)用邁進(jìn)。

作為評審專家，馬軍也認(rèn)可艾米邁托賽注射液獲批是國內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的里程碑事件，因?yàn)椤坝幸粋€成藥的，將來就有標(biāo)準(zhǔn)了”。

馬軍記得，自己在十年前曾參加過一次干細(xì)胞藥物的評審工作，由于當(dāng)時缺乏明確的評審標(biāo)準(zhǔn)，藥物未能通過評審。近年來，隨著國內(nèi)藥品審評中心以及相關(guān)專家對干細(xì)胞藥物的認(rèn)識和了解逐漸加深，評審工作能夠更加科學(xué)、規(guī)范地開展，為干細(xì)胞藥物的后續(xù)研發(fā)和應(yīng)用提供了更為有力的支持。

今年干細(xì)胞治療領(lǐng)域已有十多起融資，但宣傳亂象值得警惕

作為仍在探索的一種創(chuàng)新藥物，全球獲批的干細(xì)胞療法數(shù)量也非常有限。

2011年，韓國“Pharmicell”公司研發(fā)的“Cellgram”獲批上市，它被用于治療心肌梗死，是全球首個獲批的干細(xì)胞藥物。去年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)通用型間充質(zhì)干細(xì)胞療法“Ryoncil”，該療法可用于治療兒童患者的類固醇難治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD），是FDA批準(zhǔn)的首款干細(xì)胞療法（不包含造血干細(xì)胞）。

即便以范圍更大的CGT（細(xì)胞與基因治療）療法口徑統(tǒng)計(jì)，目前全球成藥也不過111種，這些藥物主要為干細(xì)胞治療、細(xì)胞免疫治療和基因治療藥物。在中國，共有8款CGT療法獲批，包括6款CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）細(xì)胞治療藥物、1款基因治療藥物和1款干細(xì)胞藥物。

盡管是一種新興療法，但干細(xì)胞治療被認(rèn)為具有廣闊市場。根據(jù)醫(yī)療信息平臺Healthcare Insights的數(shù)據(jù)，2023年全球干細(xì)胞療法市場規(guī)模達(dá)到3.8億美元，預(yù)計(jì)至2030年市場規(guī)模將達(dá)到17.3億美元。

今年1月，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心副主任王濤曾表示，從2017年開始，國內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域共有120多款藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)和一些自身免疫性疾病。

來覓數(shù)據(jù)顯示，截至2024年底，中國共記錄了146個干細(xì)胞新藥的臨床試驗(yàn)申請，2024年全年有28項(xiàng)干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)獲批。

從一級市場的動態(tài)來看，國內(nèi)干細(xì)胞治療領(lǐng)域從2025年至今已發(fā)生12起融資案例，涉及融資規(guī)模達(dá)6.3億元人民幣，多數(shù)融資案例集中在早中期。

圖片來源：來覓研究院發(fā)布的《干細(xì)胞療法：臨床突破與資本熱浪》截圖

行業(yè)欣欣向榮之際，馬軍作為從事干細(xì)胞研究近50年的專家，也注意到了干細(xì)胞的宣傳亂象。他提醒說，現(xiàn)實(shí)中不可能存在“包治百病”的藥物，干細(xì)胞也不例外地存在副作用——比如可能引發(fā)潛在的基因突變。

“直到現(xiàn)在，我們?nèi)匀徊磺宄杉?xì)胞的具體形態(tài)，只知道它們的功能。因此干細(xì)胞絕不可能是萬能的，一旦它是萬能的，那它就什么也不能?！瘪R軍說。