圖片來源：攝圖網(wǎng)

210萬美元一次！

5月24日周五，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)了制藥巨頭諾華公司（Novartis）治療嬰兒肌肉萎縮癥的一次性治療方案。諾華公司稱，這種基因治療費(fèi)用為212.5萬美元。

消息發(fā)布后，諾華公司（NVS）股價(jià)大漲。周五，公司股價(jià)收漲3.65%，報(bào)收87.52美元。

這種名為Zolgensma的療法治療一種稱為脊髓性肌萎縮癥（SMA）的遺傳性疾病。如果不治療，患者通常會(huì)在2歲之前死亡。

諾華公司推出的這種治療方案，是最新的基因療法，其原理是將新DNA引入體內(nèi)以糾正錯(cuò)誤基因。

目前，科學(xué)家們普遍認(rèn)為，造成脊髓性肌萎縮癥的原因是患病嬰兒控制肌肉的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)里的某種蛋白質(zhì)（運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活因子，SMN）出了問題，使得神經(jīng)訊號(hào)的傳遞受到阻礙，造成肌肉的收縮失常。控制這種蛋白質(zhì)形成的基因，稱為SMN1，當(dāng)這種基因出現(xiàn)問題時(shí)，就會(huì)產(chǎn)生這種疾病。

僅在美國(guó)，每年就有400至500個(gè)新生兒被檢測(cè)出患有這種病癥，其中大約300人屬于最嚴(yán)重的情形，通常會(huì)在2歲之前死亡。

不過，Zolgensma并非第一種能夠治愈這種疾病的治療方案。2016年，F(xiàn)DA就允許一種名叫Spinraza的藥物上市，這一藥物也能夠治愈這種病癥。

另外，據(jù)華爾街日?qǐng)?bào)援引FDA的報(bào)告，參與Zolgensma第一階段臨床試驗(yàn)的12名兒童都已經(jīng)活過了2歲——這一關(guān)鍵時(shí)間點(diǎn)，并且其肌肉功能和正常同齡兒童差異不大。不過，目前這一治療方案對(duì)患者的長(zhǎng)期影響尚不得而知。

基因治療有望治愈那些患兒，不過高昂的費(fèi)用也引發(fā)市場(chǎng)擔(dān)憂政府或者醫(yī)療保險(xiǎn)公司是否會(huì)為患兒買單。

Zolgensma的價(jià)格位列目前全球最貴藥物之冠。排名第二的依然是一種基因療法，這種名為L(zhǎng)uxturna的基因療法定價(jià)為85萬美元。

不過，不少慢性病或癌癥患者在其一生中花費(fèi)的醫(yī)藥費(fèi)用遠(yuǎn)大于Zolgensma的定價(jià)。

諾華公司是一家總部位于瑞士巴塞爾的制藥及生物技術(shù)跨國(guó)公司。它的核心業(yè)務(wù)為各種專利藥、消費(fèi)者保健、非專利藥、眼睛護(hù)理和動(dòng)物保健等領(lǐng)域。

諾華公司成立于1996年，由位于巴賽爾的兩家化學(xué)品及制藥公司“汽巴-嘉基”（Ciba-Geigy）和“山德士”（Sandoz）合并而成。